一場持續(xù)多年的針對(duì)基因編輯技術(shù)Crispr-Cas9發(fā)明專利的紛爭日前終于迎來審判結(jié)果。美國專利商標(biāo)局本周的一項(xiàng)裁決確定，加州大學(xué)伯克利分校的詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）、維也納大學(xué)及埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）未能證明他們是第一個(gè)在動(dòng)物細(xì)胞中使用基因編輯技術(shù)的人，裁決宣告布洛德研究所是第一個(gè)發(fā)明用于動(dòng)物細(xì)胞的Crispr-Cas9技術(shù)的機(jī)構(gòu)。

2020年時(shí)，杜德納和卡彭蒂耶憑借這項(xiàng)技術(shù)獲得了諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)，兩位科學(xué)家在2012年首次提出了基因編輯的想法。但當(dāng)時(shí)有爭議認(rèn)為，麻省理工-哈佛布洛德研究所（Broad Institute）的華裔科學(xué)家張峰是真正將基因編輯技術(shù)帶向人體細(xì)胞治療的人，也是Crispr-Cas9多項(xiàng)關(guān)鍵核心專利的擁有者。

Crispr-Cas9這種最早基于細(xì)菌免疫機(jī)制的基因編輯技術(shù)，現(xiàn)已成為鐮狀細(xì)胞性貧血等遺傳疾病的治療的基礎(chǔ)。

誰首次將基因編輯技術(shù)用于人類細(xì)胞？

支持美國專利商標(biāo)局這一裁決最主要的證據(jù)是，在優(yōu)先考慮針對(duì)動(dòng)植物細(xì)胞使用Crispr-Cas9技術(shù)的專利申請(qǐng)方面，加州大學(xué)伯克利分校的申請(qǐng)日期為2013年1月28日，布洛德研究所的申請(qǐng)日期更早，為2012年12月12日。在動(dòng)植物真核細(xì)胞中使用該項(xiàng)技術(shù)也是基因編輯技術(shù)商業(yè)化的最大潛在價(jià)值。

這場判決也將影響一些備受關(guān)注的生物技術(shù)公司的許可協(xié)議。杜德納擁有的基因編輯公司Intellia Therapeutics周二收盤股價(jià)大跌近20%，其所擁有的另一家基因編輯公司Crispr Therapeutics股價(jià)也大跌超過6%。而張峰所持有的基因編輯公司Editas近兩個(gè)交易日股價(jià)累計(jì)漲幅超過10%。

基因編輯技術(shù)是引發(fā)下一代生物技術(shù)革命的源泉，它將在醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和很多其他領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)驚人的創(chuàng)新。相關(guān)企業(yè)也已經(jīng)準(zhǔn)備好從這些專利的發(fā)明中獲得巨大的經(jīng)濟(jì)回報(bào)。然而有關(guān)Crispr-Cas9專利權(quán)的紛爭已經(jīng)持續(xù)了多年。

2020年，杜德納和卡彭蒂耶憑借這項(xiàng)技術(shù)獲得了諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)，兩位科學(xué)家在2012年首次提出了基因編輯的想法。但張峰被認(rèn)為是真正將基因編輯技術(shù)帶向人體細(xì)胞治療的人，也是Crispr-Cas9多項(xiàng)關(guān)鍵核心專利的擁有者。

“張峰沒有獲得諾獎(jiǎng)，但他贏得了專利?！币晃粐鴥?nèi)細(xì)胞生物學(xué)家告訴第一財(cái)經(jīng)記者，“但這并不代表諾貝爾獎(jiǎng)?lì)C給了錯(cuò)的人，兩位女性諾獎(jiǎng)得主仍然是這項(xiàng)技術(shù)的原創(chuàng)發(fā)明人。張峰是在她們的發(fā)現(xiàn)基礎(chǔ)上，將這項(xiàng)技術(shù)用在人類細(xì)胞。”

使用Crispr Cas9進(jìn)行基因編輯的原理是通過引入新的基因編碼來糾正缺陷基因，從而修復(fù)某些遺傳疾病，使癌癥治療更加成功。該技術(shù)具有發(fā)現(xiàn)和操縱特定基因的能力，也使其具有成為探索所有生理和診斷疾病的日常工具的潛力。

針對(duì)最新的裁決，加州大學(xué)3月1日發(fā)表聲明表示，對(duì)該決定感到失望，并認(rèn)為這一決定是錯(cuò)誤的?！拔覀冋诳紤]各種選擇來挑戰(zhàn)該裁決，包括上訴。”聲明寫道。此前包括Intellia Therapeutics和Crispr Therapeutics在內(nèi)的生物技術(shù)公司已從加州大學(xué)伯克利分校和維也納大學(xué)（統(tǒng)稱CVC）獲得了Crispr-Cas9的許可。

多項(xiàng)專利授權(quán)可能面臨無效

“最新的裁決很可能會(huì)使這些專利授權(quán)無效，并意味著這些公司將需要從布洛德研究所獲得該技術(shù)的許可。”生物基金公司Loncar Investments創(chuàng)始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。

此外，一些從Intellia和Crispr等公司獲得專利授權(quán)的基因藥物開發(fā)項(xiàng)目也可能受到影響。美國冷泉港實(shí)驗(yàn)室教授Anthony Zador告訴第一財(cái)經(jīng)記者：“Crispr-Cas9這一基因編輯技術(shù)的影響力已經(jīng)遍布全球幾乎所有的實(shí)驗(yàn)室?！?br />
不過隆卡表示，在藥廠還沒有研發(fā)出基因編輯藥物并產(chǎn)生營收之前，是不需要向?qū)＠腥酥Ц秾＠M(fèi)的。他預(yù)計(jì)，未來基因藥物上市后，通過專利談判支付的專利費(fèi)預(yù)計(jì)會(huì)在營收的10%左右。他還表示，Crispr-Cas9專利之爭產(chǎn)生的主要影響仍然聚焦在第一代基因編輯技術(shù)，隨著未來技術(shù)的更新迭代，受該專利的影響將會(huì)越來越小。

第一財(cái)經(jīng)記者通過智慧芽數(shù)據(jù)系統(tǒng)統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，目前全球在基因編輯技術(shù)Crispr-Cas9領(lǐng)域的相關(guān)專利約1.5萬件，美國技術(shù)密集程度最高，中國排名第二。

Intellia和Crispr發(fā)言人都表示，該決定不會(huì)影響其正在進(jìn)行的任何研發(fā)計(jì)劃。Intellia還分享了一項(xiàng)使用Crispr治療嚴(yán)重肝病的研究的數(shù)據(jù)。

早在2020年，Crispr Therapeutics就已經(jīng)開始使用基因編輯技術(shù)治療患有鐮狀細(xì)胞性貧血的人，并且這種療法使得一些人擺脫了疾病的可怕癥狀。

杜德納創(chuàng)立的其他基因編輯生物技術(shù)公司還包括Caribou Biosciences，Mammoth Biosciences和Scribe Therapeutics等。Scribe Therapeutics正在使用基因編輯技術(shù)開發(fā)一種用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥（Lou Gehrig）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療方法，如果開發(fā)成功，可帶來超過4億美元的收益。

張峰和哈佛大學(xué)教授喬治·丘奇（George Church）共同創(chuàng)立的基因編輯公司Editas Medicine發(fā)表聲明稱，美國專利局確定布洛德研究所是第一個(gè)發(fā)明使用Crispr-Cas9技術(shù)開發(fā)人類基因編輯藥物的團(tuán)隊(duì)?！氨敬尾脹Q涉及的專利為布洛德研究所擁有，并已經(jīng)獨(dú)家授權(quán)給了Editas Medicine公司，用于藥物開發(fā)，CVC無權(quán)獲得針對(duì)該用途的專利權(quán)要求?！痹摴径麻L、總裁兼CEO詹姆斯·穆倫（James Mullen）表示。

截至發(fā)稿，穆倫沒有回復(fù)第一財(cái)經(jīng)記者的采訪請(qǐng)求。張峰團(tuán)隊(duì)也尚未對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者作出回應(yīng)。

Editas Medicine正在使用基因編輯技術(shù)開發(fā)針對(duì)嚴(yán)重疾病的基因療法藥物。該公司還稱，該公司已在美國、澳大利亞、歐洲、日本、中國和其他司法管轄區(qū)獲得涵蓋使用Crispr-Cas9和Crispr-Cas12a對(duì)人體細(xì)胞進(jìn)行基因編輯的專利。

丘奇教授曾針對(duì)Crispr的專利爭端向第一財(cái)經(jīng)表示：“專利之爭總是會(huì)平息的，況且Crispr-Cas9技術(shù)能夠真正作為藥物研發(fā)的話，還需要非常多的研究和技術(shù)上的改進(jìn)。如果沒有新的科學(xué)研究來提升技術(shù)，那么無論是杜德納或者張峰的研究，都不足以支撐藥物的研發(fā)?！?br />
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